福島県難病相談支援センター

難病とは？

平成27年1月に施行された「難病の患者に対する医療等に関する法律」（以下、「難病法」という。）において、次の4つの要件を満たす疾病です。

1.発症の機構が明らかではない
原因が不明または病態が未解明な疾病が該当するものとする。

2.治療方法が確立していない
以下のいずれかの場合に該当するものを対象とする。
（1）治療方法が全くない。
（2）対症療法や症状の進行を遅らせる治療方法はあるが、根治のための治療方法はない。
（3）一部の患者で寛解状態を得られることはあるが、継続的な治療が必要。

3.希少な疾病であって長期の療養を必要とする
疾病に起因する症状が長期にわたって継続する場合であり、基本的には発症してから治癒することなく生涯にわたり症状が持続もしくは潜在する場合を該当するものとする。

これらの要件を満たす難病のうち、医療費助成の対象とさだめられたのを「指定難病」といいます。

難病のうち、次の2つの要件を満たすものを指定難病とする。

（注）人口の0.1%程度以下であることを厚生労働省令において規定する予定。

例として、リウマチ（慢性関節リウマチ）の患者は、国内で約70万人であり、一年に1万5,000人が新しく発病していることから難病ではあるが、希少性は無く、医療費助成の「指定難病」には該当しない。